三庚酸酯或可治疗法1型转运体缺陷综合征

脊髓代谢紊乱的机制与病因复杂，由于许多问题仍然未知，所以疗程较为艰难。经常性情况下，是脊髓能量代谢的主要原料。1改进型组氨酸缺陷病症（G1D）由于SLC2A1DNA的凋亡，最终造成脊髓内积聚提高。

G1D常展示出为病症发作与脊髓电图棘波。都有的是，在G1D小鼠模改进型里面，G1D一两部重要神经功能缺陷，常独立于血脊髓屏障相关的GLUT1组氨酸阻碍，而增加人体内内浓度可以减缓病因。作者指出这些发现可能与人类G1D疾病相关，因此可以试图发展加强脊髓流入或提供合理替代底物的疗程方法有。

目前用于G1D的病症饮食习惯疗法，仅能减缓2/3病征的运动阻碍或病症发作，而且并非普遍环境温度。有研究工作推测，与生酮饮食习惯疗程方式相反的，如三庚酸醇等营养物质可能会通过回补反应，必要TCA（三羟基循环）的正里面央催化反应，从而起作用。

因此来自德克萨斯大学西南医学里面心的研究工作者们，进一步开展非商业性、开放表单两部的用药，对三庚酸醇疗程方法有展开审计。研究工作结果在线发表于8月11日的JAMA Neuro杂志上。

研究工作共设为14名未不能接受生酮饮食习惯疗程的1改进型组氨酸缺陷病症的儿童与。干预手段为，在病人日常饮食习惯里面必要食品级三庚酸醇。

由于大部份病症发作不相比，病征或亲友的好像不足以用于审计。因此，研究工作者采用定量分析脊髓电图、神经精神状态学、体内分析、脊髓环境温度的核磁共振检查等手段。

研究工作推测，1名病人（7%）没有注意到棘波；而其他病人在应用三庚酸醇后，棘波涨幅达70%，大部分病征神经精神状态展示出以及脊髓环境温度增加。11名病征（78%），长时间采用三庚酸脂后未注意到副作用。3名病人（21%）展示出为呼吸道病因，1（7%）名病人疗程里面断。

结果提示，三庚酸脂可以对G1D病征的主要神经功能归因于有利受到影响。另外，研究工作的观察指标可以构成一个重要的框架，来审计代谢性脊髓病（正里面央代谢催化反应阻碍）的疗程方法有。

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主笔： neuro207